...
De proef werd uitgevoerd door artsen van het ziekenhuis van Oakland, California. Brian Madeux is een 44-jarige patiënt met de ziekte van Hunter, een degeneratieve genetische ziekte die maakt dat de patiënt een bepaald enzym niet kan vormen. Een matige ziekte van Hunter veroorzaakt gewrichtspijn, gehoordaling, hart- en ademhalingsproblemen. Hij moest elke week een dosis van het ontbrekende enzym krijgen, een dure behandeling die overigens enkel bepaalde symptomen verlichtte. Na een twintigtal operaties heeft hij uiteindelijk gentherapie aanvaard.Om de ziekte van Hunter te behandelen, neemt men cellen af van de patiënt en brengt men die in contact met een onschadelijk gemaakt virus dat een correct gen bevat. Dat virus nestelt zich in de cellen en daarna worden de cellen weer toegediend aan de patiënt. Maar bij deze patiënt werd enkel een "gewoon" infuus van drie uur gegeven, wat zeer uitzonderlijk is.Brian heeft zo miljarden kopieën van een correct gen gekregen. Voor deze studie hebben de vorsers zinkvingernucleasen gebruikt, een "moleculaire schaar" die een specifiek stuk van het DNA uitsnijdt. Volgens dr. Paul Harmatz, die de proef leidt, zou een correctie van het DNA van 1% van de levercellen volstaan om de ziekte met succes te behandelen.Het procedé is evenwel onomkeerbaar en zou dus zeer riskant kunnen zijn. Sommige patiënten ontwikkelen kanker, andere ontwikkelen een immunologische respons tegen het virus, die dodelijk kan zijn. Maar als de injectie werkt, zou daarmee een belangrijke stap zijn gezet naar de ontwikkeling van een gentherapie met persisterende effecten. Brian moet nu drie maanden wachten om te weten of het gen goed in het genoom werd opgenomen. (referentie: Associated Press Top News, 15 november 2017)