...
De studie werd uitgevoerd bij 439 patiënten met een asymptomatische macroglobulinemie van Waldenström bij wie de diagnose was gesteld en die werden gevolgd in het Dana-Farber Cancer Institute tussen 1992 en 2014. Tijdens een mediane follow-up van 7,8 jaar zijn 317 patiënten (72%) geëvolueerd naar een symptomatische macroglobulinemie van Waldenström. Bij multivariate analyse van de risicofactoren voor progressie waren een IgM-concentratie ≥ 4.500 mg/dl (hazard ratio [HR] = 4,65), lymfoplasmocytaire infiltratie van het beenmerg ≥ 70% (HR = 2,56), een β2-microglobuline ≥ 4,0 mg/dl (HR = 2,31) en een albuminespiegel ≤ 3,5 g/dl (HR = 2,78) significante onafhankelijke voorspellers van ziekteprogressie. Die vier factoren werden als continue variabelen opgenomen in een proportioneel risicomodel om de tijd tot progressie te voorspellen. De patiënten werden daarbij in drie risicogroepen ingedeeld: een groep met een hoog risico (mediane tijd tot tumorprogressie 1,8 jaar), een groep met een intermediair risico (mediane tijd tot tumorprogressie 4,8 jaar) en een groep met een laag risico (mediane tijd tot tumorprogressie 9,3 jaar) (p < 0,001). Bij combinatie van de gegevens van de patiënten van de Dana-Farber-cohorte en een andere cohorte konden de auteurs met een voldoende statistische kracht bij multivariate analyse aantonen dat een wild type MYD88 een belangrijke onafhankelijke voorspeller was van ziekteprogressie (HR = 2,7).Het model werd gevalideerd in twee externe cohorten van de Mayo Clinic, Rochester, en in Griekenland. Het model is als app te verkrijgen op de webpagina (www.awmrisk.com).Bustoros M et al. Progression Risk Stratification of Asymptomatic Waldenström Macroglobulinemia. DOI: 10.1200/JCO.19.00394 Journal of Clinical Oncology. Online gepubliceerd voor de papieren versie op 16 april 2019. https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.19.00394