Een nieuwe gentherapie geneest acht "bubble boys" Vorsers in de Verenigde Staten hebben met succes acht kinderen met een X-gebonden ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (X-SCID), een zeldzame erfelijke aandoening, behandeld met gentherapie na toediening van busulfan.
Er is nog steeds een gebrek aan bijdrage van de patiënten zelf; daarom is er nu 'doelzoeker' bijvoorbeeld, het nieuwe instrument van het Vlaams Patiëntenplatform - Marc Cosyns
