Alles over ERT

Laat ik meteen met het goede nieuws beginnen: vanaf 1 april wordt migalastat, een orale behandeling voor de ziekte van Fabry, terugbetaald in eerste lijn. Deze kleine molecule werkt als een 'chaperone'. Hoe dat precies in elkaar zit, vertelt prof. François Eyskens van het Centrum voor Erfelijke Metabole Aandoeningen (CEMA) aan het UZA in Antwerpen. Dat en wat u nog meer over de lysosomale ziekten moet onthouden.