...

Het product in kwestie is larotrectinib, dat gericht is tegen een specifieke genmutatie: fusie van het NTRK-gen met een ander gen (NTRK staat voor neutrotrope tyrosinereceptorkinase). Belangrijk dus: larotrectinib is geïndiceerd bij de behandeling van vaste tumoren met een NTRK-genfusie bij volwassenen en kinderen, ongeacht waar de tumor zich in het lichaam bevindt.Een behandeling met larotrectinib wordt aanbevolen bij patiënten met een gevorderde tumor of als de tumor niet chirurgisch kan worden weggesneden en als er geen andere bevredigende therapeutische optie voorhanden is. Voor het starten van de behandeling moet de mutatie in de tumor met een gevalideerde test worden aangetoond, stelt het Comité voor geneesmiddelen voor humaan gebruik van het Europese geneesmiddelenbureau.Larotrectinib is in de Verenigde Staten goedgekeurd sinds november 2018 en werd er door artsen onthaald als een 'game changer': de oncoloog hoeft nu geen rekening meer te houden met het histologische beeld. Een NTRK-genfusie wordt teruggevonden bij 0,5-1% van tal van frequente kankers waaronder longkanker, colonkanker, borstkanker, schildklierkanker en melanoom en bij meer dan 90% van bepaalde zeldzame kankers, namelijk speekselklierkanker, een vorm van juveniele borstkanker en infantiel fibrosarcoom.Bij behandeling van twee kinderen met een plaatselijk gevorderd infantiel fibrosarcoom met larotrectinib was de tumor voldoende gekrompen om een in opzet curatieve chirurgie uit te voeren met behoud van de ledematen. De resectieranden waren negatief en 4,8 en 6 maanden na de behandeling vertoonden de patiënten geen enkel teken van verergering van de tumor. De chirurgische behandeling van een gevorderd infantiel fibrosarcoom kan zeer mutilerend zijn. Soms moet zelfs een amputatie worden uitgevoerd. Een 'game changer', die dus alles verandert.