...
Deze dubbelblinde studie werd uitgevoerd bij 573 patiënten in 152 centra in 21 landen. De patiënten werden tussen mei 2013 en december 2015 in een 2-1-verhouding gerandomiseerd naar de beste ondersteunende zorg plus regorafenib 160 mg/d (n = 379) of een placebo (n = 194) tijdens de eerste 3 weken van cycli van 4 weken. De mediane leeftijd was 64 jaar in de regorafenibgroep en 62 jaar in de placebogroep. In beide groepen was 88% van de patiënten van het mannelijke geslacht; 38% was afkomstig uit Azië en 62% uit andere landen. De ECOG-score was 0 bij respectievelijk 65% en 67% van de patiënten en 1 bij respectievelijk 35% en 33% van de patiënten. Respectievelijk 29% en 28% van de patiënten vertoonden macrovasculaire invasie, respectievelijk 70% en 76% vertoonden een extrahepatische ziekte en respectievelijk 43% en 45% had een α-foetoproteïnegehalte ≥ 400 ng/ml.De mediane follow-up bedroeg 7,0 maanden. De mediane totale overleving was 10,6 maanden (95% BI = 9,1-12,1 maanden) in de regorafenibgroep en 7,8 maanden (95% BI = 6,3-8,8 maanden) in de placebogroep (HR = 0,63, p < 0,0001). Regorafenib had gunstige effecten in alle stratificatiegroepen en alle andere subgroepen. De mediane progressievrije overleving (volgens de gewijzigde RECIST-criteria) bedroeg respectievelijk 3,1 en 1,5 maanden (HR = 0,46, p < 0,0001) en de mediane tijd tot tumorprogressie was respectievelijk 3,2 en 1,5 maanden (HR = 0,44, p < 0,0001). Het percentage objectieve respons bedroeg respectievelijk 11% (2 patiënten met een complete remissie) en 4% en het percentage ziektecontrole bedroeg respectievelijk 65% en 36%.Bruix J et al. Regorafenib for patients with hepatocellular carcinoma who progressed on sorafenib treatment (RESORCE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet. Online gepubliceerd voor de papieren versie op 5 december 2016. DOI: http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(16)32453-9