Brexucabtageen autoleucel (Tecartus®, Gilead Sciences) is een nieuwe CAR T-celtherapie geïndiceerd voor de behandeling van bepaalde volwassen patiënten met recidiverend of refractair mantelcellymfoom (MCL) of refractaire of recidiverende acute lymfatische leukemie (ALL). De werkzame stof, brexucabtagene autoleucel, bestaat uit genetisch gemodificeerde autologe T-lymfocyten en wordt IV toegediend. Tecartus® werd onlangs goedgekeurd door de EMA voor de indicatie van ALL. Sinds december 2022 is dit weesgeneesmiddel beschikbaar in België en wordt het terugbetaald.

Ook Zanubrutinib (Brukinsa®, BeiGene), een inhibitor van het tyrosinekinase van Bruton is (terugbetaald) beschikbaar sinds eind 2022. De BTK-remmer is geïndiceerd voor de behandeling van macroglobulinemie van Waldenström bij volwassenen die minstens één voorafgaande behandeling kregen of niet in aanmerking komen voor chemo-immunotherapie. Brukinsa® wordt oraal toegediend in doses van 320 mg per dag (vier capsules van 80 mg).

Vegzelma® (Celltrion Healthcare) is een nieuwe biosimilar van Avastin®. De werkzame stof, bevacizumab, is een monoklonaal antilichaam dat bindt aan de vasculaire endotheliale groeifactor (VEGF) en zo de groei van tumoren afremt. Eind 2022 keurde de FDA deze biosimilar goed voor de behandeling van zes types kanker (colon- en rectum-, borst-, long-, nier-, eierstok- en baarmoederhalskanker). Het concentraat voor oplossing voor infusie (beschikbaar in 100 mg/4 ml en 400 mg/16 ml) wordt sinds januari 2023 terugbetaald in België.

Vyxeos liposomal® (daunorubicine + cytarabine, Jazz Pharmaceuticals), een liposomale versie van chemotherapie, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen met nieuw gediagnosticeerde, behandelingsgerelateerde acute myeloïde leukemie (t-AML) of AML met myelodysplasiegerelateerde veranderingen (AML-MRC). Het gaat om een poeder (voor oplossing voor infusie) waarvan de dosering gebaseerd is op de lichaamsoppervlakte (BSA) van de patiënt. Dit weesgeneesmiddel geniet nog geen terugbetaling in België, maar wordt ter beschikking gesteld in het kader van een medisch noodprogramma.

Pralsetinib (Gavreto®, Roche) is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met een bepaald type niet-kleincellig longcarcinoom (NSCLC), die niet eerder zijn behandeld met een 'rearranged during transfection' (RET)-remmer. Gavreto® wordt toegediend in de vorm van harde capsules van 100 mg, in de aanbevolen dosis van 400 mg. Het geneesmiddel wordt sinds januari terugbetaald in België.

Sacituzumab govitecan (Trodelvy®, Gilead Sciences), ook terugbetaald sinds januari 2023, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met inoperabele of gemetastaseerde triple-negatieve borstkanker (mTNBC) die twee of meer eerdere systemische therapieën hebben gekregen, waaronder ten minste één voor gevorderde ziekte. Het gaat om een poeder voor oplossing dat één maal per week, aan een dosis van 10 mg/kg lichaamsgewicht, IV wordt toegediend.

De FDA keurde onlangs de allereerste gentherapie, Adstiladrin® (met werkzame stof nadofaragene firadenovec-vncg), goed voor een hoog-risico vorm van niet-spierinvasieve blaaskanker (nl. een carcinoma in situ, met of zonder papillaire tumoren, die ongevoelig is voor een behandeling met BCG). Voor deze groep patiënten bestaan op dit moment weinig doeltreffende behandelopties. Het farmaceutisch bedrijf Ferring verwacht dat Adstiladrin® commercieel beschikbaar zal zijn (in de VS) tegen mid-2023.

Bronnen: EMA, FDA, FAGG, BCFI

Brexucabtageen autoleucel (Tecartus®, Gilead Sciences) is een nieuwe CAR T-celtherapie geïndiceerd voor de behandeling van bepaalde volwassen patiënten met recidiverend of refractair mantelcellymfoom (MCL) of refractaire of recidiverende acute lymfatische leukemie (ALL). De werkzame stof, brexucabtagene autoleucel, bestaat uit genetisch gemodificeerde autologe T-lymfocyten en wordt IV toegediend. Tecartus® werd onlangs goedgekeurd door de EMA voor de indicatie van ALL. Sinds december 2022 is dit weesgeneesmiddel beschikbaar in België en wordt het terugbetaald.Ook Zanubrutinib (Brukinsa®, BeiGene), een inhibitor van het tyrosinekinase van Bruton is (terugbetaald) beschikbaar sinds eind 2022. De BTK-remmer is geïndiceerd voor de behandeling van macroglobulinemie van Waldenström bij volwassenen die minstens één voorafgaande behandeling kregen of niet in aanmerking komen voor chemo-immunotherapie. Brukinsa® wordt oraal toegediend in doses van 320 mg per dag (vier capsules van 80 mg). Vegzelma® (Celltrion Healthcare) is een nieuwe biosimilar van Avastin®. De werkzame stof, bevacizumab, is een monoklonaal antilichaam dat bindt aan de vasculaire endotheliale groeifactor (VEGF) en zo de groei van tumoren afremt. Eind 2022 keurde de FDA deze biosimilar goed voor de behandeling van zes types kanker (colon- en rectum-, borst-, long-, nier-, eierstok- en baarmoederhalskanker). Het concentraat voor oplossing voor infusie (beschikbaar in 100 mg/4 ml en 400 mg/16 ml) wordt sinds januari 2023 terugbetaald in België. Vyxeos liposomal® (daunorubicine + cytarabine, Jazz Pharmaceuticals), een liposomale versie van chemotherapie, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen met nieuw gediagnosticeerde, behandelingsgerelateerde acute myeloïde leukemie (t-AML) of AML met myelodysplasiegerelateerde veranderingen (AML-MRC). Het gaat om een poeder (voor oplossing voor infusie) waarvan de dosering gebaseerd is op de lichaamsoppervlakte (BSA) van de patiënt. Dit weesgeneesmiddel geniet nog geen terugbetaling in België, maar wordt ter beschikking gesteld in het kader van een medisch noodprogramma. Pralsetinib (Gavreto®, Roche) is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met een bepaald type niet-kleincellig longcarcinoom (NSCLC), die niet eerder zijn behandeld met een 'rearranged during transfection' (RET)-remmer. Gavreto® wordt toegediend in de vorm van harde capsules van 100 mg, in de aanbevolen dosis van 400 mg. Het geneesmiddel wordt sinds januari terugbetaald in België.Sacituzumab govitecan (Trodelvy®, Gilead Sciences), ook terugbetaald sinds januari 2023, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met inoperabele of gemetastaseerde triple-negatieve borstkanker (mTNBC) die twee of meer eerdere systemische therapieën hebben gekregen, waaronder ten minste één voor gevorderde ziekte. Het gaat om een poeder voor oplossing dat één maal per week, aan een dosis van 10 mg/kg lichaamsgewicht, IV wordt toegediend. De FDA keurde onlangs de allereerste gentherapie, Adstiladrin® (met werkzame stof nadofaragene firadenovec-vncg), goed voor een hoog-risico vorm van niet-spierinvasieve blaaskanker (nl. een carcinoma in situ, met of zonder papillaire tumoren, die ongevoelig is voor een behandeling met BCG). Voor deze groep patiënten bestaan op dit moment weinig doeltreffende behandelopties. Het farmaceutisch bedrijf Ferring verwacht dat Adstiladrin® commercieel beschikbaar zal zijn (in de VS) tegen mid-2023. Bronnen: EMA, FDA, FAGG, BCFI