...
Tijdens een eerste fase werden hematopoëtische stamcellen afgenomen in het beenmerg van de patiënt, die geen compatibele donor had. Uit de hematopoëtische stamcellen ontstaan alle bloedcellijnen. Daarna werd een lentivirale vector, die tot doel heeft een therapeutisch gen over te dragen, in de cellen ingebracht om de genetische afwijking te corrigeren. De vector kan lange, complexe DNA-segmenten vervoeren en werd ontwikkeld om bètathalassemie te behandelen. Bètathalassemie is net als sikkelcelanemie een hemoglobinopathie. Tot slot werd het beenmerg van de jonge patiënt behandeld om de resterende abnormale stamcellen uit te schakelen. De genetisch gemanipuleerde cellen werden vanaf oktober 2014 intraveneus toegediend. Vijftien maanden na de laatste injectie is de balans duidelijk positief. De adolescent heeft geen geneesmiddelen of transfusies meer nodig, vertoont geen vaso-occlusieve aanvallen meer en kan weer alle lichamelijke en schoolactiviteiten vervullen.De artsen hopen die behandeling uit te testen bij een groot aantal patiënten. Ze spreken van een complete remissie, maar nog niet van genezing. (referentie: New England Journal of Medicine, 2 maart 2017, doi: 10.1056/NEJMoa1609677)