Kunnen we mucoviscidose binnenkort genezen dankzij zeesterren?

Laurent Meijer ontdekte roscovitine en de weldoende eigenschappen daarvan terwijl hij in 1995 in opdracht van het CNRS onderzoek deed naar de proteïnekinasen die geëxtraheerd worden uit zeesterren. Dat was in Roscoff, in het bovenste puntje van Bretagne.Roscovitine is een proteïnekinaseremmer, die de werking van de cel beschermt. Kinasen staan immers in voor de regeling van de celdeling maar bij sommige aandoeningen worden ze abnormaal actief, waardoor de cyclus op hol slaat en de cellen zich kunnen omvormen tot kankercellen.Na zijn ontdekking slaagde Meijer en met behulp van de technische vooruitgang in om de verbinding in het laboratorium aan te maken. Hij nam er vervolgens een patent op en richtte in 2007 de start-up ManRos Therapeutics op. Sindsdien zijn er wereldwijd heel wat preklinische maar ook klinische studies uitgevoerd met roscovitine, bij 500 personen, vooral om na te gaan of het inderdaad een anticarcinogene werking had.Uit de verschillende studies die met de verbinding werden uitgevoerd, bleek onverwacht dat die antibacteriële en anti-inflammatoire eigenschappen heeft. Dat zijn belangrijke troeven in de strijd tegen mucoviscidose. Door het immuunsysteem van de patiënten te versterken, zou roscovitine het lichaam kunnen helpen om de recidiverende infecties te bestrijden die typisch zijn voor die aandoening.In april jongstleden is een multicentrische fase II-studie gestart om de verdraagbaarheid, de bijwerkingen en de werkzaamheid van roscovitine te onderzoeken bij patiënten met mucoviscidose. De patiënten moesten op zijn minst drager zijn van de genetische mutatie F508del-CFTR, die het vaakst voorkomt, en een chronische infectie hebben met de bacterie Pseudomonas aeruginosa.Op termijn zullen aan deze studie negen Franse ziekenhuizen deelnemen en er zullen 36 patiënten in worden opgenomen, verdeeld in groepen van 12. In de dubbelblinde, placebogecontroleerde studie zullen drie dosissen worden uitgetest. Het einde van de tests voor de eerste groep is gepland op het eind van 2016. In januari 2017 zullen dan de volgende groepen volgen, met hogere dosissen. Als de resultaten positief zijn, zal er een grotere studie worden uitgevoerd in heel Europa en de Verenigde Staten. Daar zullen meer patiënten (210) aan deelnemen en de studie zal ook langer duren.Het beoogde effect van het kandidaat-geneesmiddel bij de patiënten is tweeledig: enerzijds een anti-inflammatoire werking, aangezien mucoviscidose vooral de luchtwegen en het spijsverteringsstelsel treft. Anderzijds een antibacteriële werking, want zoals bekend zijn longinfecties door verschillende bacteriepopulaties de belangrijkste doodsoorzaak. Beter nog, aangezien roscovitine de natuurlijke afweer tegen bacteriën stimuleert en dus niet rechtstreeks ingrijpt op die laatste, zal het geen resistentie tegen antibiotica veroorzaken. Bovendien is het niet tegen een specifieke bacterie gericht, en kan het dus werkzaam zijn tegen een hele waaier van bacteriën en dus tegen meerdere infecties. Tot slot zou het in staat zijn om de belangrijkste mutatie die tot mucoviscidose leidt te 'corrigeren' en heeft het mogelijk een analgetische werking.De verwachtingen zijn dan ook hoog gespannen, zowel bij de patiënten en hun omgeving als bij de artsen.