Vyndaqel®
...
Vyndaqel 61mg is goedgekeurd op 17/02/2020 voor de behandeling van wild-type of erfelijke transthyretine amyloïdose bij volwassen patiënten met cardiomyopathie (ATTR-CM). De aanbevolen dosering is één capsule Vyndaqel 61mg (tafamidis) oraal éénmaal daags. Vyndaqel is het eerste en enige ziektemodificerende geneesmiddel dat geïndiceerd is voor de behandeling van ATTR-CM. Tafamidis is specifiek ontwikkeld om op de pathogenese van ATTR-CM in te grijpen, namelijk door de TTR-tetrameer te stabiliseren en verdere afzetting van amyloïd te voorkomen. ATTR-CM is een zeldzame, chronische, progressieve, invaliderende en levensbedreigende aandoening. Continue cardiale amyloïde infiltratie en accumulatie van ATTR fibriIlen in het hart leiden tot diastole dysfunctie, restrictieve cardiomyopathie met progressieve afname van de systolische functie met aritmieën en hartfalen tot gevolg. De meeste patiënten overlijden aan cardiale oorzaken waaronder plotselinge dood, congestief hartfalen en myocardinfarct. Het Belgische bedrijf BeWell Innovations is sinds haar oprichting in 2010 uitgegroeid tot succesvolle scale-up gespecialiseerd in e-health. Het ontwikkelde een eigen telemonitor platform dat zorgverstrekkers toelaat om de gezondheid van de patiënten op te volgen. Hierdoor kan efficiënter ingezet worden op herstel en preventie met de nodige aandacht voor GDPR. Daarnaast is de grootste meerwaarde van deze innovatieve technologie wellicht haar impact op de levenskwaliteit van mensen met chronische aandoeningen. Dankzij BeWell kan deze digitale monitoring, aan de hand van de verschillende zorgtrajecten die in het systeem geïntegreerd zijn, ook een waardevolle ondersteuning bieden aan patiënten die anders het gevoel hebben er alleen voor te staan. De technologie wordt ondertussen met succes gebruikt in verschillende Belgische alsook Europese ziekenhuizen om patiënten buiten het ziekenhuis te kunnen opvolgen met een volledige EPD koppeling binnen het ziekenhuis. Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) is de eerste gentherapie voor de neuromusculaire aandoening, Spinale Musculaire Atrofie (SMA).Het wordt toegediend via een eenmalig intraveneus infuus en is ontworpen om onmiddellijk en langdurig het SMN eiwit te produceren door een zelfstandig functionerende kopie van het SMN1-gen in de cel te introduceren. Hierdoor wordt de werkelijke oorzaak van SMA aangepakt. Baby's met SMA type 1 die met Zolgensma behandeld zijn overleefden de historische levensverwachtingen zonder de noodzaak aan beademingshulp.Bij vroegtijdige behandeling worden normale functionele mijlpalen, zoals zitten, staan en ook slikken en praten mogelijk. Sunrise is een kin-sensor van 3 gram voor uitgebreide, klinische slaaptests thuis. Door met behulp van kunstmatige intelligentie een nieuw bio-signaal te bestuderen, verschaft Sunrise de arts een schat aan informatie die vergelijkbaar is met die welke tijdens een ziekenhuisnacht wordt verkregen en uniek is voor een test thuis: meting van de exacte slaaptijd, slaapfragmentatie, ademhalingsinspanning enz. De prestaties van Sunrise zijn gevalideerd in verschillende klinische studies. Hij steekt gunstig af bij en overtreft in veel gevallen ook de prestaties van andere geautomatiseerde diagnose-instrumenten. Deskundigen zijn het er nu over eens dat er behoefte is aan een alternatief voor slaaptests in ziekenhuizen, waarvan de ingewikkelde en dure uitvoering de toegang tot diagnose en zorg kan vertragen voor patiënten die aan slaapapneu lijden, een ziekte met ernstige gevolgen wanneer zij niet wordt behandeld.Het gebruiksgemak van Sunrise voor zowel de patiënt als de beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg maakt het tot een geschikte optie voor de hoge prevalentie van deze ziekte en maakt herhaalde tests gedurende verschillende nachten mogelijk, een ander belangrijk punt dat door de wetenschappelijke gemeenschap naar voren is gebracht.