Galenusprijs 2020: de kandidaten

Op 12 oktober reikt Artsenkrant de Galenusprijs uit, al voor de 39ste keer op rij. Een deskundige jury kent drie prijzen toe: de Farmacologieprijs, die een werk over klinische en/of fundamentele farmacologie door een onderzoeker of een groep onderzoekers bekroont; de Geneesmiddelenprijs, die toegekend wordt aan het meest innovatieve geneesmiddel; en de Medische Hulpmiddelenprijs, die een medisch hulpmiddel bekroont dat tot een betere behandeling kan leiden. We zetten de kandidaten voor u op een rijtje, in de edities van 2, 9, 16, 23 en 30 september.

Comirnaty ®

...

Ontwikkeld en goedgekeurd in minder dan een jaar, is Comirnaty het eerste vaccin dat tegen covid-19 beschermt. Dat werd mogelijk gemaakt door de toepassing van mRNA-technologie, die voortbouwt op het pionierswerk geleverd in het afgelopen decennium, en door de succesvolle samenwerking tussen wetenschap, industrie en registratieoverheden. De merknaam Comirnaty combineert de termen covid-19, mRNA, gemeenschap en immuniteit, en symboliseert de eerste goedkeuring van een mRNA-vaccin, evenals de gezamenlijke wereldwijde inspanningen die dat mogelijk hebben gemaakt met een ongekende precisie en doeltreffendheid - waarbij veiligheid op de voorgrond staat. Idefirix is geïndiceerd voor de desensibilisatiebehandeling van hooggesensibiliseerde volwassen niertransplantatiepatiënten met een positieve crossmatch tegen een beschikbare overleden donor. Het gebruik van Idefirix moet worden gereserveerd voor patiënten bij wie het onwaarschijnlijk is dat zij kunnen worden getransplanteerd volgens het beschikbare niertoewijzingssysteem, met inbegrip van prioriteringsprogramma's voor hoog gesensibiliseerde patiënten. Idefirix is een recombinant cysteïneprotease afgeleid van Streptococcus pyogenes dat snel IgG kan splitsen en daarbij belangrijke Fc-gemedieerde immuunreacties kan verhinderen, zoals complementafhankelijke cytotoxiciteit en antilichaamafhankelijke celcytotoxiciteit. In tegenstelling tot andere desensibilisatiemiddelen inactiveert een enkele dosis van Idefirix de volledige intra- en extravasculaire IgG-pool binnen enkele uren, waardoor positieve crossmatches worden omgezet in negatieve en HLA-incompatibele niertransplantatie mogelijk wordt gemaakt. Door deze snelle desensibilisatiebehandeling wordt transplantatie van overleden donoren ook voor hoog gesensibiliseerde patiënten een reële mogelijkheid en wordt transplantaatverlies ten gevolge van agressieve vroege acute antibody mediated rejection voorkomen. Idefirix is het enige goedgekeurde desensibilisatiemiddel in zijn klasse dat momenteel beschikbaar is en dat een gloednieuwe optie biedt voor niertransplantatie bij hooggesensibiliseerde patiënten. Givlaari® is geïndiceerd voor de behandeling van acute hepatische porfyrie (AHP) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder1. Het is 's werelds eerste goedgekeurde GalNAc-conjugaat RNAi-therapie en Alnylam's tweede RNA-interferentie (RNAi) therapie die in minder dan twee jaar werd goedgekeurd. AHP is een familie van zeldzame, genetische ziekten die wordt gekenmerkt door slopende, potentieel levensbedreigende neuroviscerale aanvallen en, voor sommige patiënten, chronische manifestaties die een negatieve invloed hebben op het dagelijkse functioneren en de levenskwaliteit. Interventioneel onderzoek in AHP toonde aan dat Givlaari het aantal aanvallen van porfyrie, die ziekenhuisopnames en dringende interventies vereisten, aanzienlijk verminderde2. Givlaari werkt door een specifieke vermindering van verhoogde waarden van aminolevulinezuursynthase 1 (ALAS1) mRNA in de lever, wat leidt tot vermindering van neurotoxinen die in verband gebracht worden met aanvallen en andere ziekteverschijnselen van AHP. 1. SKP Givlaari, mei 2021. 2. Balwani M et al. ENVISION Investigators. Phase 3 Trial of RNAi Therapeutic Givosiran for Acute Intermittent Porphyria. N Engl J Med. 2020;382(24):2289-2301. Adiponectine (ApN) is een anti-inflammatoir en pro-myogeen hormoon. We bestudeerden de effecten ervan bij de spierdystrofie van Duchenne (Duchenne musculaire dystrofie, DMD), een dodelijke ziekte waarbij de prognose afhangt van de ernst van de spierinflammatie en de verstoring van de celregeneratie. We toonden aan dat de bloedwaarden van ApN verlaagd zijn en dat de correctie van dit deficit door transgenese de ontwikkeling van het dystrofische fenotype afremt bij een muismodel voor de ziekte. ApN heeft echter een complexe ruimtelijke structuur, wat de therapeutische toepassing ervan beperkt. AdipoRon is een kleine molecule die door de mond kan worden ingenomen en optreedt als agonist van de ApN-receptoren. Ze kan gemakkelijk worden geproduceerd en toegediend. Onze recentste studie wees uit dat AdipoRon een extreem krachtige bescherming uitoefent op dystrofisch spierweefsel en zodoende nieuwe pistes opent voor de behandeling van deze verwoestende ziekte. De AI-Pathway Companion, een CE-gemarkeerde oplossing voor klinische besluitvorming, maakt gepersonaliseerde en gestandaardiseerde zorg mogelijk voor patienten binnen de zorgpaden voor oncologie, cardiologie en infectieziekten. De intelligente oplossing voor klinische besluitvorming is bedoeld om diagnostische en therapeutische beslissingen te vergemakkelijken met een duidelijk doel: het verbeteren van de resultaten voor de patiënt in ziektespecifieke trajecten. Op basis van NLP (Natural Language Processing), een innovatieve vorm van AI, aggregeert, correleert en visualiseert de AI-Pathway Companion alle patiëntspecifieke én ziektespecifieke informatie op één dashboard. Het gaat hier zowel over gestructureerde data als ongestructureerde data. De oplossing toont in één oogopslag de relevante klinische geschiedenis van de patiënt, de huidige patiëntstatus, diagnostische beelden en resultaten van de pathologische rapporten, waardoor er vanuit één dashboard gewerkt kan worden.