...

De groep van dr. Camillo Ricordi van de University of Miami Miller School of Medicine voert al meer dan tien jaar onderzoek uit met mesenchymale stamcellen bij type 1-diabetes. Ze heeft van de FDA de toestemming gekregen om een fase 1/2a-studie uit te voeren bij Covid-19-patiënten die in het ziekenhuis werden opgenomen wegens een ernstig acute respiratory distress syndrome. De behandeling bestond in infusie van mesenchymale stamcellen uit navelstrengbloed (umbilical cord mesenchymal stem cell)."De navelstreng bevat progenitorstamcellen of mesenchymale stamcellen. Eén enkele navelstreng kan therapeutische doses kunnen leveren voor meer dan 10 000 patiënten", zegt dr. Ricordi. "Het is een unieke bron van cellen, die worden uitgetest bij celtherapie met het oog op beïnvloeding van de immuunrespons of de ontstekingsreactie."De studie werd uitgevoerd om de veiligheid en de werkzaamheid van intraveneuze infusen van mesenchymale stamcellen uit navelstrengbloed te evalueren. Daarom werd de behandeling uitgetest bij een klein aantal patiënten. De gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie werd uitgevoerd bij 24 patiënten: 12 patiënten kregen twee infusen met telkens 100 miljoen stamcellen met een tussenpoos van 72 uur en 12 patiënten een placebo.Het primaire eindpunt was de veiligheid (bijwerkingen tijdens de eerste 6 uur en hartstilstand of overlijden binnen 24 uur na het infuus). Secundaire eindpunten waren de overleving van de patiënten 31 dagen na het eerste infuus en de hersteltijd.De infusen hebben geen ernstige bijwerkingen veroorzaakt. Ze waren veilig en op dag 6 na het infuus was de concentratie van inflammatoire cytokines significant gedaald.De overleving een maand na de infusen was 91% in de groep die werd behandeld met stamcellen, en 42% in de placebogroep. 100% van de patiënten jonger dan 85 jaar die stamcellen hadden gekregen, heeft nog minstens één maand geleefd. De hersteltijd was significant korter bij de behandelde patiënten: meer dan de helft was hersteld en heeft het ziekenhuis verlaten binnen twee weken na het tweede infuus. Het aantal patiënten dat na 30 dagen hersteld was, was meer dan 80% in de behandelde groep en minder dan 37% in de placebogroep.Die preliminaire resultaten zijn indrukwekkend. De behandeling met mesenchymale stamcellen uit navelstrengbloed is veilig en doeltreffend. Ze verlaagt het overlijdensrisico en versnelt de genezing bij patiënten met een zeer ernstige Covid-19. Nieuwe hoop dus voor patiënten met een sars-CoV-2-infectie die een acute respiratory distress syndrome ontwikkelen, maar ook voor patiënten met andere ziekten die gekenmerkt worden door een afwijkende en hyperinflammatoire immuunrespons zoals type 1-diabetes. De vorsers gaan hun studie nu uitbreiden naar Covid-19-patiënten die nog niet erg ziek zijn, maar dreigen te moeten worden geïntubeerd, om na te gaan of de infusen progressie van de ziekte kunnen tegengaan. Vervolgens wil de groep nagaan of die behandeling ook doeltreffend is bij andere auto-immuunziektes.(referentie: STEM CELLS Translational Medicine, 5 januari 2021, doi: 10.1002/sctm.20-0472)