Volgens het Kenniscentrum moet de overheid een instantie aanwijzen die jaarlijks de onbeantwoorde patiëntenbehoeften in kaart brengt. Het KCE ontwikkelde daarvoor een methode.
...
Vandaag houdt het Riziv een lijst bij van Unmet Medical Needs. Die lijst gebruikt het om ernstig zieke patiënten snel toegang te geven tot innovatieve geneesmiddelen die nog geen marktvergunning hebben gekregen. Maar alleen het Riziv zelf (het College van artsen-directeurs), de minister of farmaceutische bedrijven kunnen een aanvraag doen om een gezondheidsprobleem aan de lijst toe te voegen. Patiëntenvereningen zelf kunnen dat niet. Dat maakt dat het systeem vooral aangestuurd wordt door wat de industrie in aanbieding heeft, en niet zozeer door wat patiënten als hun grootste behoeften ervaren. Het Federale Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg ziet er meer heil in om een onafhankelijke instantie de opdracht te geven de ongedekte patiëntenbehoeften in de bevolking in kaart te brengen - en aan te duiden welke noden het grootst zijn. Wanneer je dat aan patiënten en zorgverleners overlaat, kunnen minder bekende problemen van minder actieve groepen aan de aandacht ontsnappen. Een instantie die die taak toegewezen krijgt, kan het onderzoek naar waar de grootste behoeften liggen op een gestandaardiseerde manier uitvoeren. Dat vraagt ook een investering van tijd en middelen. Het KCE beveelt aan de opdracht toe te wijzen aan een bestaande instantie maar de overheid kan daarvoor ook een nieuw orgaan oprichten. Het KCE-rapport 238As gaat zelf ook op zoek naar bronnen die onbeantwoorde patiëntenbehoeften in kaart helpen brengen, en werkte daarnaast een procedure uit om patiëntenbehoeften jaarlijks te inventariseren, te onderzoeken en te bevragen, en prioriteiten vast te leggen. Bronnen zijn bijvoorbeeld de lijst van het Riziv zelf, maar ook de Gezondheidsenquête van Sciensano. Het KCE vond zo in totaal vijf databronnen die in België de impact van aandoeningen op de kwaliteit van het leven, en het aantal verloren (gezonde) levensjaren in kaart brengen, of die een maatstaf voor de gezondheid bevatten.De werkwijze, en daarmee ook het soort resultaat, is evenwel heel divers. De Belgian Burden of Disease Study (BeBOD) heeft tot nu toe alleen oncologische aandoeningen onder de loep genomen, en de SHARE-enquête (Survey of Health, Ageing and Retirement in Europe) focust op leeftijdsgroepen vanaf 50 jaar.Uit wat het in die databronnen vond, stelde het KCE zelf, een beetje arbitrair, een lijst op van 99 aandoeningen met mogelijk onbeantwoorde behoeften. Het gaat om een erg gediversifieerde lijst, met zowel algemene aandoeningen die een grote aantal mensen treffen - artrose, lagerugpijn, hypertensie,... - als erg specifieke condities zoals hiv/aids in combinatie met multidrug-resistente (maar niet extensief resistente) tuberculose, of lokaal gevorderd of metastatisch cholangiocarcinoom met een FGFR2-fusie of -herschikking. Sommige ongedekte patiëntenbehoeften vloeien voort uit de grote impact die een aandoening heeft op het individu, bijvoorbeeld MS. Andere hebben misschien minder individuele impact maar treffen een grote groep mensen. Het KCE stelde ten slotte een vragenlijst op om onbeantwoorde patiëntenbehoeften in kaart te brengen, aan de hand van een verkenning van de internationale literatuur. Het kwam tot de conclusie dat de combinatie van een kwantitatieve methode (een enquête met de vragenlijst) en een kwalitatieve bevraging (online forum, focusgroepen, diepte-interviews) de voorkeur moet krijgen. De KCE-vragenlijst is 'generiek' bedoeld. Het is de bedoeling ze aan te passen aan elk gezondheidsprobleem waarvoor ze de behoeften moet in kaart brengen op grond van onderzoek en ingewonnen advies van experts en ervaringsdeskundigen. Het KCE maakte de oefening voor patiënten met (langdurig) covid. Ten slotte werkte het een cyclus uit in zeven stappen om op landelijk niveau de ongedekte behoeften jaarlijks opnieuw in kaart te brengen en de prioriteren. Een wetenschappelijk onderbouwde lijst van onbeantwoorde patiëntenbehoeften, die de grootste noden aangeeft, is een belangrijk instrument, besluit het KCE. Dat kan het Riziv niet alleen helpen bepalen tot welke innovatieve middelen het patiënten vervroegd toegang dient te geven, maar kan ook beslissingen over de terugbetaling van allerlei soorten behandelingen aansturen. Het kan een belangrijk instrument zijn voor beleidsmakers, voor ziekenfondsen en voor de patiëntenvereningen zelf. Het biedt artsen een referentie om te checken of ze geen belangrijke zaken over het hoofd zien. Het kan onderzoekers - ook in de farmaceutische industrie - helpen focussen op belangrijke onderzoeksvragen. België kan rond deze onbeantwoorde patiëntenbehoeften bovendien samenwerken met andere landen om het uit te werken tot een leidraad voor het EMA.