De Farmacologieprijs bekroont een werk over klinische en/of fundamentele farmacologie door een onderzoeker of een groep onderzoekers bekroont; de Geneesmiddelenprijs wordt toegekend aan het meest innovatieve geneesmiddel; en de Medische Hulpmiddelenprijs lauwert een medisch hulpmiddel dat tot een betere behandeling kan leiden.We stellen u de kandidaten voor in de edities van 3, 10 en 17 september.

AJOVY®

Migraine is een wijdverspreide en zeer invaliderende neurologische ziekte met een onvervulde medische behoefte. Het legt een zware last op de schouders van individuen en families. AJOVY®(fremanezumab), een monoclonaal antilichaam gericht tegen CGRP, is een nieuwe behandeling voor de preventie van migraine. Dit geneesmiddel biedt een nieuwe, effectieve en goed getolereerde therapeutische optie, zoals aangetoond in het uitgebreide klinische studieprogramma.

In tegenstelling tot de huidige standard of care, is AJOVY®specifiek ontwikkeld voor de preventie van migraine en is het de enige anti-CGRP behandeling met een maandelijkse en een kwartaaltoediening. Vergeleken met conventionele orale preventieve therapie die dagelijks of tweedaags moet worden genomen, betekent dit dat AJOVY®een echte gamechanger is in de behandeling van migraine. En hoe beter afsluiten, dan met een citaat van een patiënt: "I was just living my life without interruption... basically, it's almost as good as a cure."

Zinc nummer: BE/AJO/20/0015/TevaPharma/Belgium/05-2020

NAVIFY® Mutation Profiler

De introductie van de Next-Generation-Sequencing (NGS) technologie in de routine heeft de gepersonaliseerde oncologie verder ontplooid. Echter, blijkt de interpretatie van NGS-data de grootste opgave te zijn en ondanks het feit dat de technologie gestandaardiseerd is, kan de interpretatie (sterk) variëren.

Een oplossing hiervoor is gebruik te maken van zogenaamde 'clinical decision support tools', zoals de NAVIFY®Mutation Profiler. Dankzij deze tool wordt de NGS-interpretatie gestandaardiseerd én is die volledig up-to-date met de nieuwste ontwikkelingen en gegevens binnen dit domein. Na het opladen van de VCF-file ontvangt de gebruiker binnen een tijdspanne van enkele minuten een interpretatie die rekening houdt met de klinische betekenis van varianten, lopende klinische studies en gekoppeld is aan therapie-opties. Dat alles maakt dat artsen de hoeveelheid aan NGS-data kunnen blijven integreren in de gepersonaliseerde gezondheidszorg voor hun kankerpatiënten.

Keywords: NAVIFY Mutation Profiler, clinical decision support tools, NGS-interpretatie, gepersonaliseerde oncologie

Dupixent®

Astma is een heterogene aandoening, gekenmerkt door een chronische ontsteking van de luchtwegen. Ongeveer 3,6% van het totaal aantal astmapatiënten lijdt aan ernstig astma. Bij de helft van hen is een type 2 inflammatie de onderliggende oorzaak. Die wordt gekarakteriseerd door interleukines (IL)-4, IL-13 en IL-5 en door een stijging van bepaalde biomarkers (EOS, IgE, FeNO).

Dupilumab (Dupixent) is een nieuw, volledig humaan monoclonaal antilichaam, dat de signalisatie van IL-4 en IL-13 blokkeert. Dit nieuw werkingsmechanisme zorgt voor een belangrijke vooruitgang in de therapeutische opties voor de behandeling van ernstig astma. De doeltreffendheid en veiligheid van Dupixent werd aangetoond in verschillende klinische studies met bijna 3.000 patiënten. Dupixent verbetert de longfunctie en levenskwaliteit en vermindert het aantal ernstige exacerbaties, waardoor ook het gebruik van orale corticosteroïden daalt.

EOS: eosinophils; FeNO: fractional exhaled nitric oxide; IgE: immunoglobulin E

Referenties:

SmPC Dupixent, Dec 2019

GINA Diagnosis and Management of Difficult-to-treat and Severe Asthma in adolescent and adult patients. Global Initiative for Asthma pocket guideline 2019. https://ginasthma.org/wp-content/uploads/2019/04/GINA-Severe-asthma-Pocket-Guide-v2.0-wms-1.pdf Accessed 5 June 2020

Castro M et al. Dupilumab efficacy and safety in moderate-to-severe uncontrolled asthma. N Engl J Med 2018;378:2486-2496.

Rabe KF et al. Efficacy and safety of dupilumab in glucocorticoid-dependent severe asthma. N Engl J Med 2018;378:2475-2485.

Predicting outcome of inflammatory bowel diseases

Inflammatoire darmziekten (IBD), morbus Crohn en colitis ulcerosa, zijn chronische gastro-intestinale aandoeningen met een recidiverend karakter. Sinds de introductie van biologische therapieën en small molecules onderging de behandeling van IBD een hele omwenteling. Het verloop van deze aandoeningen varieert echter sterk van patiënt tot patiënt, waardoor niet ieder individu nood heeft aan krachtige immuunonderdrukkende therapie. Bovendien is er ook een grote variabiliteit in de efficaciteit van deze medicatie.

Of en hoe we kunnen voorspellen of een patiënt al dan niet baat zal hebben van een bepaalde therapie, is tot op heden onduidelijk. Het doel van dit project bestaat er dan ook uit om te onderzoeken of moleculaire markers kunnen bijdragen tot het voorspellen van het succes van een bepaalde therapie voor een individuele patiënt. We identificeerden en confirmeerden reeds multipele predictieve biomerkers. Uiteraard is bijkomende bevestiging in grote, onafhankelijke cohortes noodzakelijk, net als verdere optimalisatie voor een vlotte implementatie in de dagdagelijkse praktijk.

Bram Verstockt
De Farmacologieprijs bekroont een werk over klinische en/of fundamentele farmacologie door een onderzoeker of een groep onderzoekers bekroont; de Geneesmiddelenprijs wordt toegekend aan het meest innovatieve geneesmiddel; en de Medische Hulpmiddelenprijs lauwert een medisch hulpmiddel dat tot een betere behandeling kan leiden.We stellen u de kandidaten voor in de edities van 3, 10 en 17 september.Migraine is een wijdverspreide en zeer invaliderende neurologische ziekte met een onvervulde medische behoefte. Het legt een zware last op de schouders van individuen en families. AJOVY®(fremanezumab), een monoclonaal antilichaam gericht tegen CGRP, is een nieuwe behandeling voor de preventie van migraine. Dit geneesmiddel biedt een nieuwe, effectieve en goed getolereerde therapeutische optie, zoals aangetoond in het uitgebreide klinische studieprogramma.In tegenstelling tot de huidige standard of care, is AJOVY®specifiek ontwikkeld voor de preventie van migraine en is het de enige anti-CGRP behandeling met een maandelijkse en een kwartaaltoediening. Vergeleken met conventionele orale preventieve therapie die dagelijks of tweedaags moet worden genomen, betekent dit dat AJOVY®een echte gamechanger is in de behandeling van migraine. En hoe beter afsluiten, dan met een citaat van een patiënt: "I was just living my life without interruption... basically, it's almost as good as a cure." Zinc nummer: BE/AJO/20/0015/TevaPharma/Belgium/05-2020 De introductie van de Next-Generation-Sequencing (NGS) technologie in de routine heeft de gepersonaliseerde oncologie verder ontplooid. Echter, blijkt de interpretatie van NGS-data de grootste opgave te zijn en ondanks het feit dat de technologie gestandaardiseerd is, kan de interpretatie (sterk) variëren.Een oplossing hiervoor is gebruik te maken van zogenaamde 'clinical decision support tools', zoals de NAVIFY®Mutation Profiler. Dankzij deze tool wordt de NGS-interpretatie gestandaardiseerd én is die volledig up-to-date met de nieuwste ontwikkelingen en gegevens binnen dit domein. Na het opladen van de VCF-file ontvangt de gebruiker binnen een tijdspanne van enkele minuten een interpretatie die rekening houdt met de klinische betekenis van varianten, lopende klinische studies en gekoppeld is aan therapie-opties. Dat alles maakt dat artsen de hoeveelheid aan NGS-data kunnen blijven integreren in de gepersonaliseerde gezondheidszorg voor hun kankerpatiënten.Keywords: NAVIFY Mutation Profiler, clinical decision support tools, NGS-interpretatie, gepersonaliseerde oncologie Astma is een heterogene aandoening, gekenmerkt door een chronische ontsteking van de luchtwegen. Ongeveer 3,6% van het totaal aantal astmapatiënten lijdt aan ernstig astma. Bij de helft van hen is een type 2 inflammatie de onderliggende oorzaak. Die wordt gekarakteriseerd door interleukines (IL)-4, IL-13 en IL-5 en door een stijging van bepaalde biomarkers (EOS, IgE, FeNO). Dupilumab (Dupixent) is een nieuw, volledig humaan monoclonaal antilichaam, dat de signalisatie van IL-4 en IL-13 blokkeert. Dit nieuw werkingsmechanisme zorgt voor een belangrijke vooruitgang in de therapeutische opties voor de behandeling van ernstig astma. De doeltreffendheid en veiligheid van Dupixent werd aangetoond in verschillende klinische studies met bijna 3.000 patiënten. Dupixent verbetert de longfunctie en levenskwaliteit en vermindert het aantal ernstige exacerbaties, waardoor ook het gebruik van orale corticosteroïden daalt. EOS: eosinophils; FeNO: fractional exhaled nitric oxide; IgE: immunoglobulin E Referenties: SmPC Dupixent, Dec 2019 GINA Diagnosis and Management of Difficult-to-treat and Severe Asthma in adolescent and adult patients. Global Initiative for Asthma pocket guideline 2019. https://ginasthma.org/wp-content/uploads/2019/04/GINA-Severe-asthma-Pocket-Guide-v2.0-wms-1.pdf Accessed 5 June 2020 Castro M et al. Dupilumab efficacy and safety in moderate-to-severe uncontrolled asthma. N Engl J Med 2018;378:2486-2496. Rabe KF et al. Efficacy and safety of dupilumab in glucocorticoid-dependent severe asthma. N Engl J Med 2018;378:2475-2485. Inflammatoire darmziekten (IBD), morbus Crohn en colitis ulcerosa, zijn chronische gastro-intestinale aandoeningen met een recidiverend karakter. Sinds de introductie van biologische therapieën en small molecules onderging de behandeling van IBD een hele omwenteling. Het verloop van deze aandoeningen varieert echter sterk van patiënt tot patiënt, waardoor niet ieder individu nood heeft aan krachtige immuunonderdrukkende therapie. Bovendien is er ook een grote variabiliteit in de efficaciteit van deze medicatie.Of en hoe we kunnen voorspellen of een patiënt al dan niet baat zal hebben van een bepaalde therapie, is tot op heden onduidelijk. Het doel van dit project bestaat er dan ook uit om te onderzoeken of moleculaire markers kunnen bijdragen tot het voorspellen van het succes van een bepaalde therapie voor een individuele patiënt. We identificeerden en confirmeerden reeds multipele predictieve biomerkers. Uiteraard is bijkomende bevestiging in grote, onafhankelijke cohortes noodzakelijk, net als verdere optimalisatie voor een vlotte implementatie in de dagdagelijkse praktijk.