Vlaanderen was massaal solidair. Dat is zeer mooi en hartverwarmend en allicht is dat ook de belangrijkste les die uit het hele verhaal kan getrokken worden.

Maar dat we niet alles beter doen wat we zelf doen is zeker. In dit concrete geval was het mogelijk geweest Spinale Musculaire Atrofie (SMA) op te sporen vlak na de geboorte. Zo gebeurt het in het zuiden van het land, via een hielprik. Wordt de diagnose snel gesteld dan kan verder onheil voorkomen worden.

Dat Wallonië stofwisselingsziekten opspoort, komt omdat men inging op het aanbod van drie farmabedrijven. Zij ondersteunen een drie jaar durend proefproject. Vlaanderen weigerde dit. En dus speurt het noorden van het land SMA momenteel niet op en de Waalse gemeenschap wel. De toen bevoegde minister Jo Vandeurzen (CD&V) had natuurlijk wel zijn redenen. De continuïteit ook na drie jaar verzekeren, zou een stevig potje (belasting)geld gevergd hebben. En dat is er niet. Begrijpelijk maar uiteraard hebben de ouders van Pia daar geen boodschap aan.

Natuurlijk gaat de problematiek van het groeiende aantal peperdure weesgeneesmiddelen veel breder dan deze ene casus. Al jaren geleden verlegde de shift in het onderzoek naar nieuwe medicijnen zich van blockbusters naar dure, meer nichegerichte producten waarmee slechts een handvol patiënten geholpen zijn. Dat stelt onderzoekers, farmaceutische industrie én het geneesmiddelenbudget voor fameuze uitdagingen. Het verhaal van Pia illustreert dit maar al te goed: 1,9 miljoen voor een prik die mogelijk niet eens zoden aan de dijk zet.

Iedereen is het erover eens dat de overheid meer aan 'horizon scanning' moet doen

Wat wel opvalt is dat de oplossingen die experts, het kabinet De Block en de industrie naar voren schuiven opvallend gelijklopend zijn. Er zijn nuanceverschillen maar de grote lijnen zijn duidelijk. Zo is iedereen het erover eens dat de overheid meer aan 'horizon scanning' moet doen. Ze dient met andere woorden in een vroeg stadium van de geneesmiddelenontwikkeling in dialoog te treden met de bedrijven. Zo wordt nagegaan wat er in de pipeline zit, wanneer het komt, voor welke doelgroep en hoeveel het moet kosten. Dat laat toe te anticiperen en vroeg op te treden. Bijvoorbeeld kan dan geopteerd worden voor 'compassionate use' waarbij een nog niet-goedgekeurd medicijn onder strikte voorwaarden toch al wordt gebruikt. In het geval van baby Pia verkoos het bedrijf om onduidelijke redenen niet op deze mogelijkheid in te gaan. Zeker is wel dat een verheldering van het begrip 'compassionate use' zich opdringt naar de toekomst toe.

Betere 'horizon scanning' laat de overheid bijvoorbeeld ook toe de financiering van een duur medicijn te spreiden over een aantal jaren. Blijkt gaandeweg dat het toch niet doet wat het belooft dan worden betalingen stopgezet en/of geld teruggevorderd. Dit is een variant op de techniek 'pay for performance'. De essentie is duidelijk: de overheid wil een smak centen betalen maar dan moeten de resultaten er wel zijn.

Minister De Block gaat op Europees niveau het statuut van het weesgeneesmiddel opnieuw aankaarten. Dat statuut is ondertussen bijna twee decennia oud. Het garandeerde bedrijven onder meer tien jaar marktexclusiviteit. Gezien de steeds verder de pan uit swingende prijzen zou hieraan gesleuteld moeten worden. Voorlopig is er evenwel niets in zicht. Dit vergt internationale samenwerking en zoals bekend is geduld dan een schone deugd.

Toch is samenwerking de weg die nationale overheden best bewandelen. De meeste farmaceutische bedrijven zijn multinationals met zetels in vele hoofdsteden. Om voor het nodige tegengewicht te zorgen doen individuele landen - zeker als ze slechts de omvang hebben van België, Nederland of Luxemburg -- er goed aan de handen in elkaar te slaan. Dat gebeurt al. Een verdere uitdieping dringt zich op.

Moraal van het verhaal: de terugbetaling van dure weesgeneesmiddelen is een complexe aangelegenheid en een verhaal waaraan vele kanten zitten. Precies daarom en alle inspanningen ten spijt zullen 'baby Pia's' met de regelmaat van een klok in de pers blijven opduiken.