Geen terugbetaling

Het EMA (European Medicines Agency) dat toezicht houdt op de evaluatie en de veiligheid van geneesmiddelen in de Europese Unie heeft het medicijn niet goedgekeurd. En zo lang Europa geen groen licht geeft, kan België alleen hierin geen beslissing nemen. Het agentschap voert enkel wetenschappelijke evaluaties uit maar geeft geen toelating om geneesmiddelen op de markt te brengen, daarover beslist de Europese Commissie (op basis van de evaluatie van EMA). U.S.FDA (U.S. Food en Drug Administration) is de Amerikaanse tegenhanger.

Extreem duur

Novartis, die Zolgensma op de markt wenst te brengen, verdedigt de prijssetting als kosteneffectief. Deze eenmalige gentherapie is inderdaad kosteneffectief, zeker indien je vergelijkt met de bestaande behandeling voor spinale musculaire atrofie waarbij een reeks epidurale behandelingen levenslang moeten worden toegediend. Tevens vergelijkt Novartis de prijs met de prijs van andere geneesmiddelen voor zeldzame ziekten en besluit daaruit dat deze prijssetting volledig te verdedigen is.

Wel terugbetaling in de VS

Volgens een recente studie gepubliceerd in het New England Journal of Medicine, keurt de FDA meer medicijnen goed, en in een sneller tempo dan de Europese tegenhanger EMA. Uit de onderzoeksresultaten blijkt dat in de periode tussen 2011 en 2015 de FDA 170 nieuwe geneesmiddelen heeft goedgekeurd, terwijl de EMA er slechts 144 heeft goedgekeurd. Bovendien had de FDA een mediane beoordelingstijd van 306 dagen, terwijl er bij de EMA een mediane beoordelingstijd van 383 dagen nodig is. Bemoedigend voor patiënten met zeldzame ziekten: er waren aanzienlijk meer goedkeuringen van weesgeneesmiddelen bij de FDA dan bij de EMA. 43,5% van de goedgekeurde middelen in de VS waren weesgeneesmiddelen, terwijl er in Europa slechts 25% weesgeneesmiddelen waren.

Transparantie in het bekomen van de prijssetting door de farmaceutische bedrijven is wenselijk

Transparantie

Minister Maggie De Block heeft in het verleden reeds met verschillende firma's onderhandeld en aldus prijsafspraken bekomen. Dit kan dus wel degelijk verschil maken. Hierbij kunnen we ons niettemin een aantal bedenkingen maken:

Vooral transparantie in de werking van de verschillende betrokkenen zou hier toch een stap vooruit kunnen betekenen. Ook transparantie in het bekomen van de prijssetting door de farmaceutische bedrijven is wenselijk. Er moet uiteraard een evenwicht zijn tussen wat men investeert en wat men als financieel resultaat bekomt. Natuurlijk heeft nieuwe medicatie op de markt brengen een enorm kostenplaatje: het product ontwikkelen, studies met strikte patiënten-populaties uitwerken. Negatief resultaat moet ook in rekening gebracht worden: sommige producten die reeds in een gevorderd stadium van ontwikkeling staan, komen immers nooit op de markt omdat de studieresultaten tegenvallen.

Gelijkaardige medicijnen?

Zoals Prof. Dr. Katelijne De Nys, UZ Leuven citeert: "Mogelijks moeten we een debat aangaan over welke geneesmiddelen mogen ontwikkeld worden, zo niet wordt onze gezondheidszorg onbetaalbaar." De sociale zekerheid komt immers meer en meer onder druk te staan. Farmabedrijven ontwikkelen eerst een geneesmiddel en vragen nadien om terugbetaling terwijl het in dat stadium ethisch vrijwel onmogelijk is om dit nog te weigeren. Tevens brengen verschillende farmaceutische bedrijven zeer gelijkaardige middelen op de markt waarbij dit telkens een kost genereert in eenzelfde grootteorde. Ook daar is transparantie misschien de sleutel naar voortijdig overleg met de verschillende agentschappen en overheden.

Als besluit kan ik enerzijds alleen maar hopen dat alle inspanningen die er geweest zijn voor Pia hun doel niet missen en dat zij nog langdurig een comfortabel leven kan leiden. Anderzijds hoop ik ook dat men aan de slag gaat met de vele vragen die opgeroepen werden n.a.v. de sms-actie voor baby Pia. Nieuwe ontwikkelingen moeten blijvend gestimuleerd worden om zo de gezondheidszorg te blijven verbeteren in de hoop dat voor de financiële vraagstukken ook een oplossing kan gevonden worden.

Geen terugbetaling Het EMA (European Medicines Agency) dat toezicht houdt op de evaluatie en de veiligheid van geneesmiddelen in de Europese Unie heeft het medicijn niet goedgekeurd. En zo lang Europa geen groen licht geeft, kan België alleen hierin geen beslissing nemen. Het agentschap voert enkel wetenschappelijke evaluaties uit maar geeft geen toelating om geneesmiddelen op de markt te brengen, daarover beslist de Europese Commissie (op basis van de evaluatie van EMA). U.S.FDA (U.S. Food en Drug Administration) is de Amerikaanse tegenhanger.Extreem duurNovartis, die Zolgensma op de markt wenst te brengen, verdedigt de prijssetting als kosteneffectief. Deze eenmalige gentherapie is inderdaad kosteneffectief, zeker indien je vergelijkt met de bestaande behandeling voor spinale musculaire atrofie waarbij een reeks epidurale behandelingen levenslang moeten worden toegediend. Tevens vergelijkt Novartis de prijs met de prijs van andere geneesmiddelen voor zeldzame ziekten en besluit daaruit dat deze prijssetting volledig te verdedigen is.Wel terugbetaling in de VSVolgens een recente studie gepubliceerd in het New England Journal of Medicine, keurt de FDA meer medicijnen goed, en in een sneller tempo dan de Europese tegenhanger EMA. Uit de onderzoeksresultaten blijkt dat in de periode tussen 2011 en 2015 de FDA 170 nieuwe geneesmiddelen heeft goedgekeurd, terwijl de EMA er slechts 144 heeft goedgekeurd. Bovendien had de FDA een mediane beoordelingstijd van 306 dagen, terwijl er bij de EMA een mediane beoordelingstijd van 383 dagen nodig is. Bemoedigend voor patiënten met zeldzame ziekten: er waren aanzienlijk meer goedkeuringen van weesgeneesmiddelen bij de FDA dan bij de EMA. 43,5% van de goedgekeurde middelen in de VS waren weesgeneesmiddelen, terwijl er in Europa slechts 25% weesgeneesmiddelen waren.TransparantieMinister Maggie De Block heeft in het verleden reeds met verschillende firma's onderhandeld en aldus prijsafspraken bekomen. Dit kan dus wel degelijk verschil maken. Hierbij kunnen we ons niettemin een aantal bedenkingen maken:Vooral transparantie in de werking van de verschillende betrokkenen zou hier toch een stap vooruit kunnen betekenen. Ook transparantie in het bekomen van de prijssetting door de farmaceutische bedrijven is wenselijk. Er moet uiteraard een evenwicht zijn tussen wat men investeert en wat men als financieel resultaat bekomt. Natuurlijk heeft nieuwe medicatie op de markt brengen een enorm kostenplaatje: het product ontwikkelen, studies met strikte patiënten-populaties uitwerken. Negatief resultaat moet ook in rekening gebracht worden: sommige producten die reeds in een gevorderd stadium van ontwikkeling staan, komen immers nooit op de markt omdat de studieresultaten tegenvallen.Gelijkaardige medicijnen? Zoals Prof. Dr. Katelijne De Nys, UZ Leuven citeert: "Mogelijks moeten we een debat aangaan over welke geneesmiddelen mogen ontwikkeld worden, zo niet wordt onze gezondheidszorg onbetaalbaar." De sociale zekerheid komt immers meer en meer onder druk te staan. Farmabedrijven ontwikkelen eerst een geneesmiddel en vragen nadien om terugbetaling terwijl het in dat stadium ethisch vrijwel onmogelijk is om dit nog te weigeren. Tevens brengen verschillende farmaceutische bedrijven zeer gelijkaardige middelen op de markt waarbij dit telkens een kost genereert in eenzelfde grootteorde. Ook daar is transparantie misschien de sleutel naar voortijdig overleg met de verschillende agentschappen en overheden.Als besluit kan ik enerzijds alleen maar hopen dat alle inspanningen die er geweest zijn voor Pia hun doel niet missen en dat zij nog langdurig een comfortabel leven kan leiden. Anderzijds hoop ik ook dat men aan de slag gaat met de vele vragen die opgeroepen werden n.a.v. de sms-actie voor baby Pia. Nieuwe ontwikkelingen moeten blijvend gestimuleerd worden om zo de gezondheidszorg te blijven verbeteren in de hoop dat voor de financiële vraagstukken ook een oplossing kan gevonden worden.