...
ONC201, de eerste vertegenwoordiger van een nieuwe familie van geneesmiddelen, de imipridonen genoemd, is gericht tegen een dopaminereceptor die deel uitmaakt van de superfamilie van aan G-proteïnen gekoppelde receptoren op het oppervlak van kankercellen. Deze fase I-studie is de eerste studie die bij de mens werd uitgevoerd. De studie had tot doel na te gaan welke dosering kan worden aanbevolen voor een fase II-studie, maar ook werd tumorregressie vastgesteld bij patiënten met een gemetastaseerde tumor. Na meer dan negen cycli (27 weken) behandeling kon de ziekte gedurende lange tijd worden gestabiliseerd, vooral bij patiënten met prostaatkanker of endometriumkanker met lymfeklier-, bot- en longmetastasen. Tien van de 28 patiënten hebben minstens vier behandelingscycli gekregen en twee patiënten minstens negen. Tijdens de fase van verhoging van de dosering en de expansiefase werden geen ernstigere bijwerkingen waargenomen dan wat tijdens het eerste jaar van de studie was vastgesteld.Stein MN et al First-in-human Clinical Trial of Oral ONC201 in patients with Refractory Solid Tumors. Clinical Cancer Research (2017). Online gepubliceerd voor de papieren versie op 22 maart 2017. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-16-2658 http://clincancerres.aacrjournals.org/content/early/2017/03/22/1078-0432.CCR-16-2658