...

Voor deze studie volgden prof. Eric Alton en zijn collega's gedurende twee jaar 136 mucopatiënten van 12 jaar of ouder. Ze lieten de patiënten in liposomen ingekapselde DNA-moleculen inademen om een gezonde versie van het CFTR-gen tot in de longcellen te brengen. De deelnemers werden willekeurig in twee groepen ingedeeld en kregen gedurende een jaar maandelijks een inhalatie met ofwel 5 ml van de 'genoplossing' (pGM169 / GL67A), ofwel een zoutoplossing (placebo). Hun longfunctie werd gemeten met de eensecondewaarde (ESW). Uit de resultaten van deze klinische gerandomiseerde fase II-studie is gebleken dat de longfunctie van de patiënten in de groep met de gentherapie na een jaar behandeling 3,7% beter was dan die van de patiënten die een placebo hadden gekregen. Bij de patiënten met de slechtste longfunctie bedroeg die stijging zelfs 6,4%. Het gaat hier echter niet om een echte verbetering van de ziekte, die nog altijd ongeneeslijk is, maar om een stabilisatie. Bovendien was de respons op de inhalaties heterogeen: sommige patiënten reageerden op de behandeling en andere niet.