Friedreich-ataxie: hoe herstel je de frataxineconcentratie?

21/06/18 om 09:05 - Bijgewerkt op 20/06/18 om 15:35

Een tekort aan frataxine is het sleutelement bij de pathogenese van Friedreich-ataxie. Een eventuele oplossing voor dat probleem moeten we zoeken via epigenetische weg en gentherapie. Hoever staan we? Massimo Pandolfo (ULB Erasmus, Brussel) legt uit wat we al hebben bereikt en welke weg we nog moeten afleggen.