...

Vanaf 1 november 2016 beveelt het European Medicines Agency (EMA) de farmaceutische bedrijven sterk aan om bij registratieaanvragen voor nieuwe kankergeneesmiddelen ook 'patient-reported outcomes' in te dienen. Deze rapporteren de manier waarop de behandelde patiënten hun ziekte en de impact van de behandeling hierop ervaren. Meer in het bijzonder zal naar 'health-related quality of life' gegevens gevraagd worden. Dat betekent dat klinische studies voortaan niet enkel klinische eindpunten zoals overleving en progressie-vrije overleving, biomarkers of ongewenste effecten moet meten, maar ook eindpunten die een beeld geven over de beleving van de patiënten. Het is namelijk geweten dat de manier waarop een arts-onderzoeker de bijwerkingen inschat niet altijd overeenkomen met de ervaring van de patiënt. Zo worden ongewenste effecten soms niet vermeld omdat ze als minder belangrijk werden ingeschat terwijl analyse van de studie wel toont dat de compliance van de studiedeelnemers een probleem was. Eindpunten die peilen naar de subjectieve perceptie van patiënten van de impact van de ziekte en de behandeling op hun sociaal, psychologisch, fysiek en algemeen welbevinden zijn dus ook belangrijk. Indien die op een wetenschappelijk correcte en weloverwogen manier worden opgenomen in een klinisch studieprotocol kunnen deze waardevolle supplementaire informatie aanleveren op het moment van registratie en commercialisering. Dat geldt zeker wanneer ze in een geblindeerde gerandomiseerde setting werden verzameld, voor beide armen, en wanneer de klinische eindresultaten zich beperken tot bijvoorbeeld een klein verschil in progressievrije overleving. Het zal helpen om een meer objectief beeld te krijgen van de impact op de levenskwaliteit van de patiënten, de correlatie tussen deze patiënt-gerelateerde informatie en de harde klinische eindpunten, en het biedt een belangrijke bijkomende mogelijkheid om bij een non-inferioriteitsstudie toch enig onderscheid tussen beide armen te kunnen maken. Patient reported outcomes, en wetenschappelijke gegevens over de (impact op) levenskwaliteit zijn eveneens bijzonder waardevol voor terugbetalingsinstanties. De pijplijn ziet er qua kankermedicatie erg veelbelovend uit, maar de prijzen stijgen. Er staan ons belangrijke en moeilijke keuzes te wachten, want alle nieuwe geneesmiddelen voor alle geregistreerde indicaties bij alle patiënten terugbetalen is in een sociaal zekerheidssysteem dat gebaseerd op solidariteit geen optie meer. Vandaag ontbreekt het ons nog veel te vaak aan gegevens over of en hoe de nieuwe geneesmiddelen het functioneren en voelen van patiënten beïnvloeden. Er bestaan nochtans gevalideerde en eenvoudige vragenlijsten die peilen naar de impact van een nieuwe therapie op de levenskwaliteit, maar deze worden niet systematisch mee opgenomen tijdens de pivotale registratiestudies. Dit maakt het inschatten van de echte meerwaarde, in vergelijking met de reeds beschikbare therapieën en voor de betrokken patiënten, bijzonder moeilijk. Voor het correct berekenen van het aantal Quality Adjusted Life Years (QALY's) die een nieuw geneesmiddel biedt, heeft men overigens ook informatie nodig over zowel de gewonnen levensduur als de levenskwaliteit tijdens deze periode. Tot slot bieden deze patient reported outcomes ook een belangrijke leidraad in een correcte arts-patiënt communicatie naderhand. De arts kan voor opstart van een behandeling informeren over de te verwachten klinische effecten, maar ook over de mogelijke impact op de kwaliteit van leven. Zeker in een palliatieve setting is dit ontzettend belangrijk. Het debat over het betrekken van patiënten bij het nemen van beslissingen in de gezondheidzorg en terugbetaling is terecht en gelukkig niet nieuw, maar de manier waarop dit op een zo objectief mogelijke manier kan gebeuren is niet evident. Deze EMA-richtlijnen zijn een belangrijke stap in de goede richting. Laat ons hopen dat deze snel uitgebreid worden naar andere domeinen, want deze nood bestaat niet enkel in de oncologie.